Avis sur l’accès précoce aux nouvelles molécules anti-VIH des personnes en situation de multi-échec thérapeutique

 2 Les décisions industrielles doivent tenir compte des situations de multi-échec thérapeutique

Une situation de multi-échec thérapeutique est caractérisée dans le système de soins français par un ensemble de critères [3] :
 Biologiques : pourcentage et numération des lymphocytes CD4 par mm3 ; charge virale exprimée en nombre de copies d’ARN viral par ml de plasma sanguin [4] ; dynamique de ces indicateurs.
 Cliniques : événements cliniques graves caractérisant le stade sida et pouvant mettre en jeu le pronostic vital à court terme.
 Thérapeutiques : le multi-échec se caractérise par l’existence de souches virales résistantes à la majorité des antirétroviraux disponibles dans les trois classes.

Selon les critères retenus, le nombre minimum de patients en multi-échec se situerait entre 400 et 1 000 personnes [5].

Chaque nouvelle molécule suscite un espoir pour les patients en multi-échec, mais l’offre de médicaments en phase de développement est inférieure à cette demande. Pour les firmes pharmaceutiques, l’investissement dans le développement de nouvelles molécules antirétrovirales représente un risque financier auquel s’ajoutent, en particulier pour les nouvelles classes d’antirétroviraux, des contraintes techniques de fabrication qui restreignent parfois les capacités productives. Leur réticence à mettre à disposition des molécules en développement relève aussi probablement du souci de ne pas interférer avec le recrutement des patients dans les essais cliniques de développement.

L’argument central de la contrainte financière et industrielle n’est pas illégitime. La rentabilité des investissements des groupes pharmaceutiques privés est indispensable à leur engagement dans la recherche et au développement de nouveaux antirétroviraux. Il importe également de ne pas obérer les possibilités de développement des essais cliniques de phase III [6]. Toutefois, au regard de l’état des patients, les contraintes administratives, scientifiques et industrielles imposent souvent des délais trop importants d’accès aux molécules potentiellement efficaces.

Le Conseil national du sida considère que l’enjeu éthique essentiel est de tout mettre en oeuvre pour sauver la vie des personnes infectées. Dès lors qu’une stratégie de traitement de sauvetage est envisageable, sa mise en oeuvre relève d’une responsabilité collective partagée par les pouvoirs publics et les firmes pharmaceutiques. Idéalement, la mise à disposition de molécules pour les patients en multi-échec devrait être gratuite.

Sommaire

• 1 Le multi-échec thérapeutique [page 2]
• 2 Les décisions industrielles doivent tenir compte des situations de multi-échec (...) [page 3]
• 3 Le cadre actuel de l’accès aux molécules en développement clinique [page 4]
• 4 La nécessité de modifier le cadre européen [page 5]
• 5 Les principes de la position du Conseil national du sida [page 6]
• 6 Pour un Dispositif d’Accès Précoce aux molécules en développement Réservé aux patients en (...) [page 7]
• Recommandations [page 8]
• Liste des personnalités auditionnées [page 9]